Intellia Therapeutics: gensko urejanje in izzivi naložb

Trenutno stanje podjetja Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics $NTLA je biotehnološko podjetje, ki je specializirano za urejanje genov in predstavlja inovativen pristop k zdravljenju redkih genetskih bolezni. Čeprav gre za podjetje z velikim potencialom, trenutno nima odobrenih izdelkov. Za razliko od tradicionalnih naložbenih priložnosti gre za špekulativno in nedonosno podjetje, kar v sedanjem času, ko se trgi oddaljujejo od visoko tveganih naložb, odvrača številne vlagatelje.

Razvojni program in glavni kandidati

Glavni kandidat podjetja Intellia je NTLA-2001, ki se razvija za zdravljenje transtiretinske (ATTR) amiloidoze. To je redka bolezen, ki jo povzroča napačno zložena transportna beljakovina, kar povzroča številne zdravstvene zaplete. Obstajata dve glavni vrsti amiloidoze ATTR:

Dedna različica, ki prizadene približno 50.000 ljudi po vsem svetu.

2. Divja različica, ki se pojavi kot posledica staranja in prizadene od 200.000 do 500.000 ljudi.

Družba Intellia $NTLA trenutno nabira bolnike za študijo faze 3 za zdravilo NTLA-2001, namenjeno zdravljenju amiloidoze ATTR s kardiomiopatijo. Do konca leta namerava začeti tudi drugo študijo napredne faze za dedno amiloidozo ATTR, kar bi lahko pomenilo, da bo NTLA-2001 prvo odobreno zdravilo za to bolezen.

Drugi pomembni kandidati v portfelju podjetja Intellia vključujejo:

- NTLA-2002, potencialno zdravilo za dedni angioedem. Ta kandidat bi lahko začel klinična preskušanja faze 3 po zaključku faze 2 še letos.

Napovedi in potencialna rast delnic

Družba Intellia se lahko v prihodnjih 12 mesecih sooči z več katalizatorji, predvsem zaradi objave rezultatov tekočih kliničnih preskušanj. Pozitivni rezultati bi lahko prispevali k hitri rasti delnice, vendar obstajajo tudi tveganja. Na primer, kakršne koli večje klinične ali regulativne ovire bi lahko povzročile padec cene delnice.

Ciljna cena in naložbena tveganja

Ciljna cena delnice po mnenju Wall Streeta znaša 67,92 USD, kar pomeni potencialno povečanje za 282 % glede na trenutno ceno 17,77 USD. Vendar se tako visoka ciljna cena zdi zelo optimistična, tudi glede na znano nestanovitnost biotehnoloških delnic. Zdravljenje z urejanjem genov je še vedno drago in zapleteno, kar lahko omeji njihov potencial prihodkov, tudi če za določeno bolezen ni drugih možnosti zdravljenja. Ti dejavniki povečujejo tveganost naložbe v podjetje Intellia.

Zaključek

Intellia Therapeutics $NTLA je obetavno biotehnološko podjetje, ki prinaša inovativen pristop k urejanju genov. Morebitni uspeh njenih kliničnih kandidatov, zlasti NTLA-2001, bi lahko pomenil pomemben preboj pri zdravljenju redkih bolezni. Vendar pa visoko tveganje in visoki stroški te panoge od vlagateljev zahtevajo potrpežljivost in pripravljenost na tveganje, saj sta razvoj novih tehnologij in njihova odobritev pogosto negotov in dolgotrajen proces.